Отечественный препарат от СМА сможет конкурировать с самым дорогим в мире лекарством

Минздрав России разрешил фармацевтической компании Biocad клинические испытания оригинального генно-терапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА)

Это первая отечественная разработка такого уровня, сообщает "Российская газета".

Лекарство основано на самых последних достижениях генной терапии. Оно не просто замедляет развитие симптомов тяжелейшего недуга (а при СМА постепенно атрофируются мышцы, включая дыхательные), но и призвано ликвидировать причину болезни - "поломку" гена.

Разработчики надеются, что "исправить" последствия поврежденного гена у больного ребенка можно будет с помощью одной инъекции.

Механизм действия российской разработки примерно тот же, что и у "Золгенсмы" - самого дорогого лекарства в мире, один укол которого стоит примерно 160 млн рублей.

"Препарат оптимизирован по многим параметрам, для того чтобы обеспечить оптимальное соотношение эффективности и безопасности", - отметил вице-президент по ранней разработке и исследованиям компании Biocad Павел Яковлев.

В случае подтверждения эффективности и безопасности российского лекарства, расширятся возможности лечения детей со СМА. Врачи смогут выбирать препарат применительно к каждому пациенту.

В разработку и доклинические исследования первого российского генотерапевтического препарата  для лечения СМА Biocad инвестировала более 4 млрд рублей.

По данным фонда «Семьи СМА», каждый год в России  рождается 200 детей со СМА. Точное число больных  спинальной мышечной атрофией в  нашей стране неизвестно. Скорее всего, от трех до пяти тысяч.

15.08.2022 г.